SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。缺乏該基因會導(dǎo)致運動神經(jīng)元不可逆喪失，從而引發(fā)進(jìn)行性、致殘性的肌肉無力。Itvisma旨在通過一次性鞘內(nèi)注射的方式，為SMA患者提供功能性人類SMN1基因，進(jìn)而實現(xiàn)SMN蛋白的持續(xù)表達(dá)，改善患者的運動功能，從根源上解決SMA的遺傳病因。Itvisma的獨特之處在于，其可通過一次性固定劑量對患者進(jìn)行治療，且該劑量無需根據(jù)年齡或體重進(jìn)行調(diào)整。開云kaiyun

　　在商業(yè)表現(xiàn)上，Zolgensma已經(jīng)證明了其市場潛力，上市后第一季度銷售額就達(dá)到1.6億美元，2022年銷售額達(dá)13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。在SMA治療領(lǐng)域，Itvisma與渤健的Spinraza形成直接競爭。Spinraza是全球首款精準(zhǔn)靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。2016年12月，Spinraza獲FDA批準(zhǔn)上市。在中國市場，Spinraza的初始定價高達(dá)69.97萬元人民幣/針，但隨著2022年初該藥物被納入醫(yī)保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。

　　Itvisma作為一種一次性基因治療藥物，其前期研發(fā)與生產(chǎn)成本極高。能否在主要發(fā)達(dá)市場實現(xiàn)滲透率的逐年攀升，并在新興市場逐步獲得準(zhǔn)入許可，將成為諾華利潤增長的關(guān)鍵因素。Itvisma只是基因治療市場爆發(fā)式增長的冰山一角。據(jù)BusinesSresearchinSights數(shù)據(jù)，全球基因療法市場規(guī)模在2024年為90.3億美元，預(yù)計2025年將增加到115.2億美元，到2033年將達(dá)到646.4億美元，在整個期間的復(fù)合年增長率為27.6％。

　　這一增長主要由多種因素驅(qū)動。從技術(shù)層面來看，基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）、CAR-T細(xì)胞治療和病毒載體療法等突破性創(chuàng)新不斷涌現(xiàn)；在政策層面，監(jiān)管審批速度加快。資本市場也表現(xiàn)出極大熱情，僅國內(nèi)市場，2024年國內(nèi)基因治療領(lǐng)域共發(fā)生了約41起融資事件，涉及企業(yè)共36家，已披露融資總金額超25億元。

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　　寶寶打針 扎完一針還有一針。嬰幼兒疫苗接種常需多針次完成免疫程序，水痘疫苗需在首針后1個月至4年加強，百白破疫苗需間隔1個月連續(xù)接種3針。寶寶打針 扎完一針還有一針寶寶打針 扎完一針還有一針寶寶打針 扎完一針還有一針寶寶打針 扎完一針還有一...