“上海的現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系為我們提供了廣闊的發(fā)展空間?！苯?，在2024全球未來產(chǎn)業(yè)之星大賽的決賽采訪中，邦耀生物創(chuàng)始人，華東師范大學(xué)劉明耀教授向中新社記者分享了他在基因編輯與細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新歷程與未來展望，展現(xiàn)了這一前沿科技領(lǐng)域的無限魅力與巨大潛力。

　　“源于對(duì)科學(xué)革命的敏銳洞察與對(duì)臨床需求的迫切回應(yīng)?！眲⒚饕绱嗣枋鏊渡砘蚓庉嬇c細(xì)胞治療領(lǐng)域的初衷。自2012年CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)首次亮相以來，他便帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)迅速跟進(jìn)，并于2013年上半年成功培育出全球首只CRISPR開云kaiyun/Cas9基因編輯小鼠，標(biāo)志著該技術(shù)在哺乳動(dòng)物基因編輯領(lǐng)域的重大突破。

　　隨著研究的深入，邦耀生物應(yīng)運(yùn)而生，從最初的動(dòng)物模型研發(fā)逐步轉(zhuǎn)型為專注于細(xì)胞與基因治療(CGT)的生物創(chuàng)新藥企業(yè)。

　　“將實(shí)驗(yàn)室的成果轉(zhuǎn)化為重塑生命的代碼，是我作為一名科研工作者的使命和信念?！眲⒚饕f。目前，邦耀生物已聚焦基因遺傳性疾病、腫瘤及自身免疫性疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域，打造了多個(gè)創(chuàng)新療法并成功應(yīng)用于臨床，幫助近百例患者恢復(fù)了健康。其中，BRL-101地貧基因療法更是成為國內(nèi)首個(gè)有望上市的地貧基因療法，至今已幫助15例患者100%脫離輸血依賴，首例患者治愈超5年。

　　在創(chuàng)新科研的道路上，劉明耀對(duì)異體通用型CAR-T技術(shù)的開發(fā)歷程記憶深刻。這項(xiàng)歷經(jīng)8年技術(shù)攻關(guān)、六代迭代的技術(shù)，終于在2024年迎來了“曙光”。邦耀生物與上海長征醫(yī)院合作的BRL-303 UCAR-T治療自身免疫疾病臨床研究中，成功治療了3例難治性自身免疫疾病患者，療效顯著且無不良事件發(fā)生，研究成果更是發(fā)表在世界頂尖期刊《Cell》上，成為全球首個(gè)成功治療自身免疫疾病的案例。

　　“傳統(tǒng)的異體CAR-T在臨床中存在諸多問題，而我們的異體UCAR-T技術(shù)則有效解決了這些問題。”劉明耀介紹道。該技術(shù)不僅安全性高、有效性好，而且成本低廉，一份異體通用型CAR-T細(xì)胞可以用來治療500～1000位患者，未來市場成熟后，治療一位病人的成本可能不到1萬元。

　　面對(duì)未來產(chǎn)業(yè)的人才狀況，劉明耀指出，行業(yè)尖端科研能力強(qiáng)，但產(chǎn)業(yè)化人才短缺。為此，他提出了構(gòu)建“三鏈融合”生態(tài)的建議，包括以賽代評(píng)激活源頭創(chuàng)新、設(shè)立未來產(chǎn)業(yè)碩博專項(xiàng)以及校企聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室等，旨在培養(yǎng)更多既懂前沿技術(shù)又熟悉CMC生產(chǎn)、臨床轉(zhuǎn)化的復(fù)合型人才。

　　對(duì)于產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化過程中的資金、鏈條與政策適配等薄弱之處，劉明耀呼吁社會(huì)各界給予細(xì)胞基因治療領(lǐng)域更多耐心和資本支持，同時(shí)加強(qiáng)產(chǎn)業(yè)鏈配套建設(shè)，完善監(jiān)管框架以適應(yīng)技術(shù)迭代的高速度。

　　作為深耕在上海十余年的高新技術(shù)企業(yè)，邦耀生物得到了上海市政府的高度關(guān)心和支持。從資金扶持到人才引進(jìn)，從知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)到產(chǎn)業(yè)鏈配套建設(shè)，一系列政策紅利為邦耀生物的快速發(fā)展提供了有力保障。

　　未來，邦耀生物將在不斷完善的上海產(chǎn)業(yè)政策支持下，繼續(xù)推動(dòng)基因編輯與細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展，為上海未來產(chǎn)業(yè)和人類健康事業(yè)貢獻(xiàn)更多力量。(完)

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