據科技日報，瑞典烏普薩拉大學研究團隊在8月6日出版的《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表成果稱，全球首例由CRISPR-Cas基因編輯技術獲得的供體胰島β細胞，在未使用免疫抑制劑的情況下，在Ⅰ型糖尿病患者體內成功存活，并發(fā)揮功能長達12周。這項技術為根治Ⅰ型糖尿病帶來曙光。

　?、裥吞悄虿∈敲庖呦到y(tǒng)錯誤攻擊胰島β細胞導致的疾病。為攻克Ⅰ型糖尿病治療中存在的難題，研究團隊開創(chuàng)性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技術，對供體胰島細胞進行了改造：敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原，轉導慢病毒以過度表達CD47。得到的低免疫工程細胞隨后被精準植入42歲受試者的左肱橈肌。值得注意的是，整個治療過程完全未使用糖皮質激素、抗炎藥和免疫抑制劑。

　　84天的嚴密監(jiān)測顯示，移植細胞成功躲避了免疫系統(tǒng)的“追殺”，未引發(fā)T細胞活化或抗體反應。影像學檢查證實移植物存活良好，患者糖化血紅蛋白顯著下降42%。

　　研究團隊表示，此次使用的低免疫基因編輯技術可能獲得更多治愈性β細胞，未來有望實現(xiàn)無需免疫抑制的糖尿病根治方案，讓數(shù)百萬患者擺脫每日扎針的痛苦及長期并發(fā)癥的出現(xiàn)。

　　基因編輯技術是一種能夠對生物體基因組及其轉錄產物進行定點修飾或者修改的技術，可對特定DNA片段進行敲除、加入和替換等，從而在基因組水平上進行精確的基因編輯。

　　今年以來，中國科學家在基因編輯領域也取得了不少成就。近日，來自中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所的科研人員，開發(fā)了一種新型基因編輯技術。該技術在動植物中實現(xiàn)了從幾千個堿基到幾百萬個堿基級別的大片段DNA的精準操控，顯著提升了基因編輯的尺度和能力。相關研究成果8月4日在線發(fā)表于《細胞》雜志。

　　當前，基因編輯技術正從實驗室內的理論研究與初步探索向實際應用場景轉化。在醫(yī)學領域，基因編輯技術為遺傳病的治療提供了新的方法。在農業(yè)領域，通過基因組編輯技術與水稻雜種優(yōu)勢利用技術的結合，我國成功培育出新一代抗鎘超級稻。在生物制造領域，基因編輯技術是實現(xiàn)產量提升、成本降低、能耗減少的新型“催化劑”。

　　據《Big Ideas 2023》投研預測，到2030年基因編輯療法年總收入將達到300億美元，如果能夠拓展應用于治療Ⅰ型糖尿病，年總收入將擴展至600億美元。

　　基因編輯技術通過定點修飾基因組，可實現(xiàn)基因敲除、插入或替換，是生命科學的“底層工具”。近年來，CRISPR-Cas12b等新型工具降低了脫靶率，大片段DNA精準操控技術突破了編輯尺度限制，慢病毒載體與基因修飾的結合則解決了免疫排斥難題……這些技術進步推動基因編輯從“實驗室”走向“應用場”。

　　醫(yī)學領域：遺傳病治療、癌癥免疫療法（如CAR-T優(yōu)化）、再生醫(yī)學（如）。此次Ⅰ型糖尿病治療的突破，正是其在慢性病領域的重大進展。

　　農業(yè)領域：抗病蟲害、耐逆境（如抗鎘）、高產優(yōu)質的作物/畜禽育種。我國已通過基因編輯培育出抗鎘超級稻，大幅提升糧食安全。

　　生物制造領域：通過編輯微生物基因組，優(yōu)化發(fā)酵工藝，降低成本并提升產物產量（如生物燃料、醫(yī)藥中間體）。

　　A股市場已有超20家上市公司深度參與基因編輯產業(yè)鏈，覆蓋工具研發(fā)、場景應用、服務支持等環(huán)節(jié)。以下為核心標的梳理：

　　作為國內醫(yī)用耗材龍頭，穩(wěn)健醫(yī)療的基因編輯布局兼具“醫(yī)療屬性”與“農業(yè)屬性”。

　　農業(yè)端：旗下全棉時代與華中農業(yè)大學聯(lián)合成立“棉花研究院”，聚焦基因編輯技術在水棉種培育中的應用，包括海陸融雜交技術、高衣分棉種擴繁等。棉花是全球重要經濟作物，基因編輯技術可提升棉纖維品質（如強度、長度）與抗逆性（如抗蟲、耐旱），直接增厚種植收益。

　　醫(yī)療端：通過收并購完善醫(yī)用耗材矩陣，已覆蓋低值醫(yī)用耗材七大類中的六大類。2024年收購GRI公司后全球產能與渠道進一步優(yōu)化。在基因編輯技術推動的再生醫(yī)學（如組織修復材料）領域，其高端傷口敷料、一次性手術耗材等產品有望受益于臨床需求升級。

　　機構認可度：27家機構發(fā)布研報給予“積極型”評級，看好其在醫(yī)療消費與農業(yè)科技的雙賽道協(xié)同潛力。

　　藥康生物通過控股靈康生物（持股33.34%）切入基因編輯實驗動物賽道。靈康生物專注于實驗豬的疾病模型研發(fā)、基因編輯動物開發(fā)及異種研究，是國內少數(shù)具備大規(guī)模生產基因編輯大動物能力的機構之一。

　　核心價值：基因編輯技術的發(fā)展催生了對“定制化實驗動物”的高需求——無論是新藥研發(fā)（需模擬人類疾病的動物模型），還是異種（需敲除豬內源性病毒、敲入人源基因），均依賴高精度基因編輯的實驗動物。靈康生物的技術儲備，使其成為基因編輯產業(yè)鏈中“賣水人”角色，未來將充分受益于創(chuàng)新藥、再生醫(yī)學等領域的研發(fā)投入增長。

　　皇氏集團作為乳業(yè)龍頭，近年來積極布局農業(yè)科技，目前已在水牛基因編輯領域形成技術儲備。水牛是我國南方重要的畜力與乳用動物，但其產奶量（約1500-2000公斤/年）遠低于荷斯坦奶牛（約8000-10000公斤/年）。通過基因編輯技術優(yōu)化水牛產奶相關基因（如乳蛋白、生長激素基因），可顯著提升單產水平，同時增強抗病性（如炎），推動水牛奶產業(yè)升級。

　　市場空間：我國水牛奶市場規(guī)模不足百億元，但消費升級下需求持續(xù)增長，基因編輯技術有望打開“量價齊升”空間。

　　秋樂種業(yè)聚焦玉米、小麥等大田作物育種，近年通過基因編輯技術開展抗穗腐病、抗青枯病研究。穗腐病與青枯病是玉米、小麥的主要病害，傳統(tǒng)防治依賴農藥，不僅污染環(huán)境，還易導致抗藥性?；蚓庉嫾夹g可直接敲除感病基因或導入抗病基因，培育“抗病豐產”新品種，符合國家“藏糧于技”戰(zhàn)略。

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　　政策紅利：2023年中央一號文件明確支持生物育種產業(yè)化，基因編輯作物（非轉基因）的商業(yè)化進程有望加速，秋樂種業(yè)的技術儲備將轉化為品種優(yōu)勢。

　　除上述公司外，多家基因編輯概念股獲機構“積極型”評級，核心邏輯在于技術壁壘與場景落地能力：

　　科前生物（動物疫苗龍頭）：在動物基因編輯領域布局深遠，其疫苗研發(fā)中已應用基因編輯技術優(yōu)化抗原表達，提升疫苗效價。

　　百普賽斯（重組蛋白龍頭）：作為基因編輯工具鏈的關鍵供應商，其提供的重組蛋白、抗體等產品廣泛應用于基因編輯實驗。

　　信立泰（創(chuàng)新藥龍頭）：在心血管、糖尿病等領域布局基因編輯療法，例如通過編輯脂肪細胞代謝相關基因開發(fā)新型降糖藥。

　　昭衍新藥（CRO龍頭）：作為藥物臨床前研究的核心服務商，其基因編輯動物模型評價能力是創(chuàng)新藥研發(fā)的關鍵環(huán)節(jié)。

　　基因編輯技術的突破，不僅是科學史上的里程碑，更是產業(yè)變革的“導火索”。從Ⅰ型糖尿病治療的臨床進展，到農業(yè)育種、生物制造的規(guī)?；瘧?，基因編輯正從“概念”走向“現(xiàn)實”。A股市場中，具備技術儲備、場景落地能力的上市公司，有望在這一輪技術革命中搶占先機。對于投資者而言，關注“技術-場景-商業(yè)化”閉環(huán)清晰的企業(yè)，或是把握時代機遇的關鍵。

　　數(shù)據來源：科技日報、《Big Ideas 2023》投研、上市公司公告。