“十四五”國家重點研發(fā)計劃“前沿生物技術(shù)”重點專項“危重遺傳疾病篩選及治療關鍵技術(shù)開發(fā)和應用”項目啟動會暨危重遺傳病精準診療創(chuàng)新論壇

　　中國生物技術(shù)發(fā)展中心田金強處長、中國醫(yī)學科學院基礎醫(yī)學研究所-北京協(xié)和醫(yī)學院基礎學院醫(yī)學遺傳學系主任兼哈爾濱醫(yī)科大學黨委書記張學院士、安徽醫(yī)科大學校長翁建平教授、復旦大學腦科學研究院院長馬蘭院士、復旦大學科學技術(shù)研究院院長彭慧勝院士出席項目啟動會和創(chuàng)新論壇。復旦大學附屬兒科醫(yī)院翟曉文副院長和復旦大學上海醫(yī)學院醫(yī)學科研處孫學會副處長共同主持項目啟動會和創(chuàng)新論壇。

　　田金強處長對項目的啟動會召開和創(chuàng)新論壇的成功舉辦表示熱烈祝賀，并對未來該領域創(chuàng)新發(fā)展提出殷切期望，強調(diào)項目組要注重科研成果轉(zhuǎn)化，共同推進我國危重遺傳疾病防治事業(yè)取得新突破。

　　該項目復旦大學作為項目單位，聯(lián)合中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所、中國科學院動物研究所、四川大學、北京大學第一醫(yī)院、中國科學院深圳先進技術(shù)研究院、中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院、哈爾濱醫(yī)科大學、四川至善唯新生物科技有限公司、神州醫(yī)療科技有限公司等，共10家單位共同完成項目實施任務。

　　項目跟蹤專家南方醫(yī)科大學寧云山教授、中國科學院深圳先進技術(shù)研究院徐富強教授、中國科學院上海藥物研究所楊輝研究員、中國人民陸軍軍醫(yī)大學梅峰教授、北京大學第一醫(yī)院姜玉武教授、暨南大學曲宜波教授、南京大學張峰青年研究員、湖南師范大學羅宜孝教授、浙江中醫(yī)藥大學劉翠清教授、復旦大學凌晨教授、董瑞教授、王罡琦青年研究員以及來自全國危重遺傳病學相關研究領域的專家學者們出席項目啟動會和創(chuàng)新論壇并給予深度專業(yè)指導。

　　“危重遺傳疾病篩選及治療關鍵技術(shù)開發(fā)和應用”項目旨在針對當前技術(shù)瓶頸，整合國內(nèi)多種先進技術(shù)，重點圍繞神經(jīng)肌肉、腎臟、心臟等危kaiyun平臺官網(wǎng)登錄 開云網(wǎng)站重遺傳性疾病，構(gòu)建針對潛在基因變異位點的高效新型高通量篩選體系，開發(fā)自主創(chuàng)新、高效靶向的基因治療體系，并結(jié)合能充分模擬危重遺傳疾病表型的模式動物進行臨床前試驗，最終通過安全有效且符合倫理的臨床試驗，得出安全有效且便于推廣的臨床基因治療策略。

　　項目負責人復旦大學附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授、課題負責人中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所許執(zhí)恒研究員、中國科學院動物研究所鄭瑚研究員、四川大學楊陽教授、北京大學第一醫(yī)院吳曄教授先后匯報課題實施方案。復旦大學上海醫(yī)學院財務辦公室秦筱副主任就重點研發(fā)計劃資金管理要點進行詳細介紹。與會專家在聽取匯報后，對項目的邏輯性、方案合理性以及臨床意義給予高度評價，并就技術(shù)路線優(yōu)化、臨床轉(zhuǎn)化路徑等提出建設性意見。

　　危重遺傳病精準診療創(chuàng)新論壇環(huán)節(jié)，來自臨床醫(yī)學、遺傳學、生物學等多個領域的十余位專家學者分享了最新研究成果與診療策略。翁建平教授回顧了糖尿病精準醫(yī)學十年進展；舒易來教授了先天性耳聾基因治療從實驗室到臨床的轉(zhuǎn)化經(jīng)驗；翟曉文教授對比分析了干細胞移植與基因治療在危重遺傳病中的適應癥選擇與療效差異；屠潔教授揭示了情緒穩(wěn)態(tài)調(diào)控的神經(jīng)和腦一體互作機制；楊輝研究員探討了兒童罕見病的基因治療；劉翠清教授解析了環(huán)境驅(qū)動代謝損傷的轉(zhuǎn)化研究；羅宜孝教授提出適應性社會防御策略的神經(jīng)回路和代謝基礎；張峰教授深入探討了表觀轉(zhuǎn)錄組調(diào)控在神經(jīng)發(fā)育中的關鍵作用；董瑞教授從發(fā)育生物學角度闡明了神經(jīng)嵴譜系疾病的共性治療靶點篩選策略；周年偉教授展示了基因心超在遺傳性心血管病診療中的臨床應用價值；王罡琦研究員了腎臟類器官模型構(gòu)建及其在遺傳性腎病研究中的應用。論壇最后，各位專家就干細胞治療、基因編輯遞送技術(shù)、類器官模型等前沿方向進行了深入交流，為項目開展提供了重要參考。

　　此次啟動會的成功召開，將加強項目團隊的凝聚力，整合團隊的實施進展，推動“危重遺傳疾病篩選及治療關鍵技術(shù)開發(fā)和應用”項目順利實施。

　　通過論壇的跨學科對話，不僅呈現(xiàn)了危重遺傳病從基礎到臨床的全鏈條研究及應用，更凸顯了基因治療、干細胞技術(shù)、類器官模型等前沿手段的轉(zhuǎn)化潛力，為加速精準診療落地注入強勁動力。項目組將以此次啟動會為契機，通過多學科團隊的協(xié)同攻關和不懈努力，致力于構(gòu)建國際領先的遺傳病精準診療技術(shù)體系，在基因治療、高通量篩選、模式動物研究等關鍵領域?qū)崿F(xiàn)重大突破，持續(xù)產(chǎn)出具有國際影響力的標志性成果，全面提升我國在危重遺傳疾病診療領域的自主創(chuàng)新能力。返回搜狐，查看更多