近日，加州大學舊金山分校宣布成立兒科CRISPR基因編輯治療中心，專注于利用基因編輯技術(shù)為兒童罕見遺傳病提供突破性基因編輯療法。

　　該治療中心由諾貝爾獎得主、CRISPR技術(shù)頂級權(quán)威專家詹妮弗·杜德納教授與陳-扎克伯格倡議聯(lián)合創(chuàng)始人普莉希拉·陳合作發(fā)起，并且率先獲得了2000萬美元研究經(jīng)費資助。

　　罕見遺傳病常在嬰兒期發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)有常規(guī)醫(yī)療手段有限且風險極高。該中心將為首批八名患兒量身定制CRISPR基因編輯療法，直接在患兒體內(nèi)“修改”致病的基因突變，避免傳統(tǒng)細胞提取和移植的復(fù)雜流程。

　　這一創(chuàng)新編輯技術(shù)方法的靈感來源于近期成功的首創(chuàng)案例——一名嬰兒通過堿基編輯技術(shù)治愈了無法分解蛋白質(zhì)的罕見遺傳病，成為全球首位接受定制化CRISPR基因編輯治療的罕見病嬰兒。

　　杜德納教授認為，他們的研究目標是讓CRISPR基因編輯療法惠及更多患有罕見病的兒童，尤其是那些不被常規(guī)醫(yī)療機構(gòu)關(guān)注的罕見疾病。

　　該新中心還將結(jié)合超級人工智能等前沿技術(shù)，優(yōu)化基因突變靶點的篩選與療效預(yù)測流程，力爭降低研發(fā)成本、加快精準治療療效。

　　目前，每例定制療法和患者應(yīng)用均需FDA單獨審批。未來，若CRISPR療法被認定為通用平臺化技kaiyun網(wǎng)頁登錄入口 開云在線術(shù)，僅需微調(diào)引導(dǎo)RNA即可針對不同罕見病的基因突變，無需重復(fù)動物模型實驗驗證，有望大幅提升臨床治療效率。

　　目前，全球約有6000種罕見遺傳疾病，至少影響超過3億患者，其中大多數(shù)患者為兒童。CRISPR的精準基因編輯能力，為這些患兒和家庭帶來了前所未有的希望，也預(yù)示著罕見疾病治療將迎來新紀元——基因編輯療法的全面應(yīng)用。

　　目前，我國兒童遺傳罕見病的發(fā)現(xiàn)和診斷仍處于不斷完善階段，在治療方面仍缺乏有效且精準手段。與此同時，在基因編輯方面，國內(nèi)科研人員已完全掌握且應(yīng)用相當廣泛，甚至在某些領(lǐng)域名列國際前茅。值得關(guān)注該基因編輯治療中心發(fā)展方向和罕見遺傳病的基因編輯療法的突破性進展。

　　時間和地點：7月17日13:00~17:30,北京海淀區(qū)中關(guān)村南大街33號世諾書院

　　2.解讀《長壽診所最佳實踐白皮書》核心技術(shù)包括衰老生物標志物、數(shù)字化健康長壽服務(wù)平臺建設(shè)以及臨床抗衰老干預(yù)等

　　5. VIP晚宴座談(18:00～20:00)：中瑞長壽科技研究項目合作計劃

　　【簡介】中瑞長壽醫(yī)學界交流活動旨在引薦國際長壽診所最佳實踐經(jīng)驗、以及交流長壽科技發(fā)展趨勢和面臨的挑戰(zhàn)。國際長壽研究院每年舉辦全球長壽診所圓桌會議，邀請業(yè)界人士和長壽診所掌門人分享長壽診所運營和管理模式；如何提升健康長壽服務(wù)質(zhì)量，包括長壽診所流程標準化和合法性，旨在實現(xiàn)延緩衰老進程，科學方法具有可重復(fù)性和循證實踐應(yīng)用。《長壽診所最佳實踐白皮書》核心技術(shù)包括：衰老生物標志物、數(shù)字化健康長壽服務(wù)平臺和臨床抗衰老干預(yù)決策等。

　　主辦方希望通過中瑞長壽醫(yī)學研討會活動，加強長壽科技業(yè)界和醫(yī)學界人士開展國際合作，特別是在中醫(yī)康養(yǎng)和藥食同源等方面，拓展創(chuàng)新、研發(fā)出符合國情和國際品質(zhì)的健康長壽服務(wù)和產(chǎn)品。

　　特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺“網(wǎng)易號”用戶上傳并發(fā)布，本平臺僅提供信息存儲服務(wù)。

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