央廣網(wǎng)天津4月12日消息（記者褚夫晴 實(shí)習(xí)記者黎小漫）近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)血友病B基因治療藥物（信玖凝）上市，這是我國(guó)首個(gè)遺傳病基因治療產(chǎn)品，也是亞洲首款、全球第三款血友病B基因治療藥物。該藥物由信念醫(yī)藥肖嘯教授團(tuán)隊(duì)研發(fā)，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院張磊教授團(tuán)隊(duì)牽頭開(kāi)展臨床研究，標(biāo)志著我國(guó)在基因治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的重大突破。

　　血友病B是一種由凝血因子IX缺乏引起的遺傳性出血性疾病，患者常因輕微外傷或自發(fā)性出血而飽受痛苦。長(zhǎng)期以來(lái)，患者需終身接受凝血因子替代治療，頻繁注射不僅給患者帶來(lái)極大痛苦，還伴隨著感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn)。該基因治療藥物的出現(xiàn)，為患者帶來(lái)了全新的治療選擇。

　　在內(nèi)蒙古草原，牧歌曾因重度血友病B臥床20年，右膝關(guān)節(jié)因反復(fù)出血徹底變形，走路如“刀割”。在接受該基因治療藥物治療后，他的凝血因子IX活性從近乎零升至正常水平，關(guān)節(jié)疼痛消失，能夠重新策馬馳騁。天津的樂(lè)樂(lè)也曾因血友病B依賴(lài)輪椅生活多年，但在接受該基因治療藥物后，他的凝血因子IX活性顯著提升并長(zhǎng)期穩(wěn)定在正常范圍內(nèi)，成功接受了膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)，如今已重新站立、工作。他們的故事，是該基因治療藥物為患者帶來(lái)的新生喜訊。

　　該基因治療藥物的成功研制離不開(kāi)張磊教授團(tuán)隊(duì)和肖嘯教授團(tuán)隊(duì)的多年努力。他們聯(lián)合開(kāi)展的臨床試驗(yàn)，攻克了患者招募、技術(shù)優(yōu)化等難題。經(jīng)過(guò)六年的臨床研究，該基因治療藥物最終獲批上市。

　　值得注意的是，國(guó)際同類(lèi)藥物定價(jià)高達(dá)350萬(wàn)美元（約合人民幣2500萬(wàn)元），而該基因治療藥物憑借完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的AAV（腺相關(guān)病毒）載體技術(shù)，有望大幅降低治療成本?；蛑委煹某晒Σ粌H為我國(guó)血友病B患者帶來(lái)治愈希望，也引發(fā)國(guó)外患者高度關(guān)注。不少?lài)?guó)外患者通過(guò)《柳葉刀-血液病學(xué)》《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》等國(guó)際權(quán)威期刊了解到中國(guó)基因治療技術(shù)，并表達(dá)了來(lái)華接受治療的意愿。

　　項(xiàng)目牽頭人張磊教授表示：“這場(chǎng)治愈夢(mèng)，我們做了二十年。如今，患者能騎馬、爬山、結(jié)婚，這是醫(yī)學(xué)的勝利，更是生命的奇跡。接下來(lái)我們將推進(jìn)更多罕見(jiàn)病基因療法的研發(fā)。”團(tuán)隊(duì)核心成員肖嘯教授指出，該載體平臺(tái)還可應(yīng)用于血友病A、地中海貧血等遺傳病治療。目前，我國(guó)已注冊(cè)登記的B型血友病患者約3800人，該藥物的上市將改變我國(guó)患者依賴(lài)進(jìn)口凝血因子的歷史。kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄