kaiyun開云kaiyun開云英國廣播公司( BBC)報道，一名患有罕見遺傳病的3歲男孩，在接受世界首例的突破性基因療法后，康復(fù)進展重大，令醫(yī)生們驚喜，為罕見病治療帶來希望。

　　奧利佛．朱（Oliver Chu）患有一種罕見的遺傳性疾病，稱為韓特氏綜合癥（Hunter Syndrome），這種疾病會對身體和大腦造成漸行性損害，全世界每10萬名男嬰中只有1例。由于基因缺陷，患者無法產(chǎn)生一種對維持細(xì)胞健康至關(guān)重要的酵素。最糟糕情況下，患者壽命通常不超過20歲。

　　奧利佛來自美國加州，這項試驗于一年前，在英國曼徹斯特皇家兒童醫(yī)院的臨牀研究中心開展。醫(yī)生利用基因療法改造了從奧利佛體內(nèi)提取的干細(xì)胞。然后，他們向這些細(xì)胞發(fā)出指令，使其能夠合成缺失的酵素。這些細(xì)胞接受改造后，被重新輸回奧利佛體內(nèi)。

　　接受治療一年后，奧利佛現(xiàn)在的發(fā)育似乎正常，能夠產(chǎn)生缺失的酶，他的身體和大腦都健康?！八喼毕褡兞艘粋€人。他到處跑來跑去，不停地說話?！眾W利佛的爸爸驚喜道：“奧利的未來看起來非常光明，希望這意味著會有更多的孩子能接受這種治療?！?/p>